В Європі вперше рекомендували метод генотерапії

49
24 липня 2012

Європейське медичне агентство рекомендувало застосування цього методу для лікування рідкісного генетичного захворювання, яке позбавляє пацієнтів здібності засвоювати жири, пише Бі-бі-сі.

На основі цієї рекомендації Європейська комісія повинна винести остаточне рішення про допустимість цього методу лікування.

Принцип генної терапії нескладний: якщо в якійсь частині генетичного коду людини виявлений дефект, його замінюють створеним в лабораторії генним матеріалом з потрібними властивостями.

Проте в реальності далеко не все так просто. При клінічних випробуваннях в США помер підліток Джессі Гелсингер, а інші пацієнти захворіли на лейкемію.

В даний час ні в Європі, ні в США генні методи лікування не застосовуються.

Комітет з медичної продукції при Європейській медичної комісії розглянув застосування лікарського препарату Glybera для лікування хвороби Бюргера-Грютца, спадкового дефіциту ліпопротеінліпази.

Цей синдром зустрічається у одного з мільйона осіб. Хворі мають пошкоджену генну структуру, яка відповідає за розщеплення жирів в травному тракті.

Це призводить до накопичення жирів в крові, пахового болю і гострого панкреатиту.

Єдиним способом полегшення стану таких хворих до сих пір була найсуворіша безжирова дієта.

Новий метод лікування заснований на використанні вірусу, який інфікує м'язову тканину і вводить в організм копію неушкодженого гена.

Він рекомендований пацієнтам, які страждають гострим запаленням підшлункової залози, панкреатитом, і які не реагують на дієту.

Виробник нового препарату, фармацевтична компанія UniQure, заявила, що це рішення є знаковою подією для хворих і для медицини в цілому.
Глава компанії Йорн Алдаг заявив: "Пацієнти з дефіцитом ліпопротеінліпази бояться їсти нормальну їжу, тому що це може призвести до гострого і вкрай болючого запалення підшлункової залози, яке часто закінчується госпіталізацією".

"Тепер - вперше в історії - створено метод лікування, який не тільки знижує ризик запалення, а й надає довгострокову сприятливу дію на стан хворого", - додав він.

Китай став першою країною світу, яка офіційно дозволила використання методів генної терапії.



powered by lun.ua