Ембріонам мишей змогли вилікувати печінку, редагувавши гени

Вчені змогли усунути генетичні проблеми у мишей ще до народження.

Це робить ще один крок на зустріч до редагування генів для виправлення дефектної ДНК у ембріонах людини, пише The Guardian.

Дослідники змогли ввести в ген, який перетерпав мутацію, інструмент Crispr-Cas9. Якби вони цього не зробили, то це б спричинило смертельну печінкову недостатність у мишей.

Попри успішність експерименту вчені наголошують, що пройде ще багато часу перш ніж такий підхід можна буде застосувати на людях.

"Це початкове дослідження, – пояснює доктор Вільям Перантео, педіатричний та фетальний хірург з дитячої лікарні Філадельфії, який керував цим дослідженням. – Потрібно зробити набагато більше досліджень на мишах, а також великих тваринах, перш ніж робити це клінічно".

Навіть якщо цей підхід в кінцевому підсумку буде застосований у людей, він не буде використовуватися для більшості генетичних розладів, вважає Перантео.

"Ідеальне захворювання, яке піддається лікуванню цим методом, – це хвороба, яка спричиняє значну захворюваність або смертність до або незабаром після народження і для якої зараз немає хорошого лікування", – пояснює він.

[L]Після успішного експерименту з редагування генів, які відповідали за патологію печінки у мишей, команда зосередила увагу на стані спадкової тирозинемії першого типу. Це генетичне захворювання, яке перешкоджає організму розщеплювати амінокислоту, яка називається тирозином. Якщо це не лікувати, то людина помирає.

"Частота випадків у людей становить приблизно 1 на 100000", – уточнює Перантео.

Під час експерименту всі миші, які мали цю мутацію, померли за 21 день життя. Проте ті, котрі лікувалися, змогли вижити до кінця дослідження та нічим не відрізнялися від здорових.

"Ці експерименти дозволяють припустити, що генетично успадкованих захворювань печінки можна уникнути шляхом виправлення дефекту, перш ніж наслідки цієї мутації підірвуть функцію печінки у новонародженої дитини", – коментує дослідження Робін Лавелл-Бедж, керівник відділу біології стовбурових клітин та генетики розвитку в Інституті Френсіса Кріка в Лондоні.

Він уточнює, що важливо, щоб лікування відбувалося до того, як імунна система достатньо дозріла, щоб розпізнавати чужі віруси та блокувати їх.

При цьому Лавель-Бедж вважає, що застосування будь-якого підходу генної терапії до людських плодів зіштовхнеться з серйозними проблемами. Як етичними, так і законодавчими.