Одна ін'єкція замість років прийому статинів: вчені знайшли спосіб вимкнути ген "поганого" холестерину

Науковці розробили препарат, який може сприяти зниженню рівня холестерину лише після одного введення у кров.

Метод може стати одноразовим способом профілактики серцево-судинних захворювань, йдеться в дослідженні, опублікованому в журналі The New England Journal of Medicine, пише The New York Times.

Науковці наголошують, що препарат потребує подальших більш масштабних досліджень. Згодом вони планують випробувати препарат на 200 людях.

Дослідження очолив кардіолог Секар Катіресан, генеральний директор компанії Verve Therapeutics. У ньому взяли участь 35 людей, які мають генетично зумовлений високий рівень "поганого" холестерину (ліпопротеїдів низької щільності (ЛПНЩ) або серцево-судинні захворювання.

Учасникам ввели у кров рідину, що містила своєрідну "машину" для редагування генів – крихітну "молекулярну фабрику", вкриту жировою оболонкою. Через кровоносну систему частинки потрапляли до печінки. Там клітини поглинали їх, сприяючи руйнуванню жирової оболонки.

Після цього "машина" для редагування рухалася вздовж ДНК клітини печінки, поки не знаходила ген PCSK9. Там вона замінювала одну літеру генетичного коду на іншу.

Цієї незначної зміни достатньо, щоб вимкнути ген PCSK9 і зупинити вироблення відповідного білка. Без нього печінка ефективніше виводить "поганий" холестерин із крові, що допомагає підтримувати його низький рівень.

У 35 пацієнтів одноразове введення найвищої дози препарату знизило рівень ЛПНЩ на 62%. У підгрупи учасників, які отримали лікування 18 місяців тому, ефект зберігається й досі.

Головний редактор журналу The New England Journal of Medicine Ерік Рубін вважає, що "метод працює досить добре". За його словами, дослідження є амбітною спробою застосувати передову генну терапію до боротьби з головною причиною смертності у США.

Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) вимагає спостерігати за всіма учасниками досліджень генної терапії протягом 15 років.

Головний науковий співробітник Eli Lilly Деніел Сковронскі заявив, що препарат (якщо його затвердять) не буде коштувати мільйони доларів.

"Ми прагнемо створити ліки, які одного дня можуть стати частиною первинної медичної допомоги", – заявив Сковронскі.

Високий рівень ЛПНЩ добре лікується різними препаратами, зокрема традиційними статинами, які потрібно приймати щодня. Окрім того, останніми досягнення науковців є ін'єкційні препарати, що блокують білок, який виробляє ген PCSK9.

Вони забезпечують такий самий ефект, що і редагування генів, проте багато людей не можуть або не хочуть приймати ліки регулярно. Протягом року після початку лікування від них відмовляються від третини до половини пацієнтів.

Раніше в США змінили рекомендації щодо контролю за рівнем холестерину.