Допомагає зберігати рухові функції: у США схвалили перший препарат проти втрати м’язової маси при СМА

Управління продовольства та медикаментів у США (FDA) схвалило Apitegromab – перший препарат для боротьби з втратою м'язової маси при спінальній м'язовій атрофії (СМА).

Участь у випробування препарату брало 188 пацієнтів зі СМА 2-го або 3-го типу, повідомляє Medscape.

СМА – це рідкісне прогресуюче нервово-м'язове захворювання, яке спричиняють мутації в гені SMN1. Воно призводить до недостатнього вироблення білка SMN, прогресуючої загибелі мотонейронів (нервових клітин, що передають сигнали від центральної нервової системи до м'язів чи залоз), м'язової слабкості та атрофії м'язів.

Науковці аналізували, як дія препарату Apitegromab впливає на запобігання втраті м'язової маси людям зі СМА.

У міжнародному клінічному дослідженні 3-ї фази апітергомабу (SAPPHIRE) брало участь 188 пацієнтів зі СМА 2-го або 3-го типу. Вони не могли самостійно пересуватися та отримували терапію нусинерсеном або рисдипламом.

Пацієнти лікувалися апітегромабом 52 тижні. Після цього їхня рухова функція покращилася на 2,2 бала, а у 34,2% пацієнтів – на мінімум 3 бали за розширеною шкалою оцінки моторних (рухових) функцій Хаммерсміт (HFMSE).

Натомість у тих, хто отримував у цей час плацебо, спостерігали погіршення рухової функції.

"Як неврологи, ми постійно чуємо від родин пацієнтів, що їхнім головним пріоритетом є відновлення рухових функцій. Тепер ми можемо впливати безпосередньо на м'язи, а не лише на мотонейрони, допомагаючи людям зі СМА", – заявив доктор медицини Безіл Даррас, головний дослідник у випробуванні SAPPHIRE, директор Нервово-м'язового Центру та програми лікування СМА в Бостонській дитячій лікарні.

FDA схвалив Apitegromab-mstn (Isembyld, Scholar Rock) як додаткову терапію для дорослих і дітей віком від 2 років, які вже отримують лікування, спрямоване на підвищення рівня білка SMN2. Управління надало апітегромабу статус орфанного препарату, препарату для прискореного розгляду і для лікування рідкісних педіатричних захворювань.

Рекомендована доза апітергомабу становить 10 мг/кг кожні 4 тижні.

Проте застосування препарату мало й побічні ефекти, найпоширенішими серед яких були:

• інфекції верхніх дихальних шляхів;
• блювання;
• кашель;
• вірусні інфекції;
• головний біль;
• гастроентерит;
• фарингіт;
• гіперчутливість.

Крім того, у 9% пацієнтів зафіксували переломи. У FDA заявили, що лікування апітергомабом може завдати шкоди плоду та вплинути на репродуктивну функцію.

Нагадаємо, всі діти, які народжуватимуться в Англії з 2027 року, проходитимуть скринінг на спінальну м'язову атрофію (СМА).