В Європі вперше рекомендували метод генотерапії
Європейське медичне агентство рекомендувало застосування цього методу для лікування рідкісного генетичного захворювання, яке позбавляє пацієнтів здібності засвоювати жири, пише Бі-бі-сі.
На основі цієї рекомендації Європейська комісія повинна винести остаточне рішення про допустимість цього методу лікування.
Принцип генної терапії нескладний: якщо в якійсь частині генетичного коду людини виявлений дефект, його замінюють створеним в лабораторії генним матеріалом з потрібними властивостями.
Проте в реальності далеко не все так просто. При клінічних випробуваннях в США помер підліток Джессі Гелсингер, а інші пацієнти захворіли на лейкемію.
В даний час ні в Європі, ні в США генні методи лікування не застосовуються.
Комітет з медичної продукції при Європейській медичної комісії розглянув застосування лікарського препарату Glybera для лікування хвороби Бюргера-Грютца, спадкового дефіциту ліпопротеінліпази.
Цей синдром зустрічається у одного з мільйона осіб. Хворі мають пошкоджену генну структуру, яка відповідає за розщеплення жирів в травному тракті.
Це призводить до накопичення жирів в крові, пахового болю і гострого панкреатиту.
Єдиним способом полегшення стану таких хворих до сих пір була найсуворіша безжирова дієта.
Новий метод лікування заснований на використанні вірусу, який інфікує м'язову тканину і вводить в організм копію неушкодженого гена.
Він рекомендований пацієнтам, які страждають гострим запаленням підшлункової залози, панкреатитом, і які не реагують на дієту.
Виробник нового препарату, фармацевтична компанія UniQure, заявила, що це рішення є знаковою подією для хворих і для медицини в цілому.
Глава компанії Йорн Алдаг заявив: "Пацієнти з дефіцитом ліпопротеінліпази бояться їсти нормальну їжу, тому що це може призвести до гострого і вкрай болючого запалення підшлункової залози, яке часто закінчується госпіталізацією".
"Тепер - вперше в історії - створено метод лікування, який не тільки знижує ризик запалення, а й надає довгострокову сприятливу дію на стан хворого", - додав він.
Китай став першою країною світу, яка офіційно дозволила використання методів генної терапії.