Велика Британія першою в світі схвалила революційний метод лікування захворювань крові

Велика Британія дозволила генну терапію для лікування серповидноклітинної анемії та β-таласемії у пацієнтів віком від 12 років. Держава першою у світі офіційно схвалила цей вид лікування.

Про це повідомило Агентство з регулювання лікарських засобів і медичної продукції Великої Британії (MHRA).

Серповидноклітинна анемія та β-таласемія – генетичні захворювання, спричинені помилками в генах гемоглобіну, який використовують еритроцити для перенесення кисню по тілу.

"І серповидноклітинна анемія, і β-таласемія є тяжкими захворюваннями, що розвиваються протягом усього життя, і в деяких випадках навіть можуть бути летальними", – сказав у заяві виконувач обов’язків директора MHRA Джуліан Біч.

Фото: Spectral/Depositphotos

Британський регуляторний орган схвалив революційне лікування цих захворювань препаратом Casgevy, який працює шляхом "редагування" гена, що спричиняє ці недуги, пише Reuters.

Casgevy став першим у світі ліцензованим лікарським засобом, який використовує інструмент редагування генів. У 2020 році він приніс своїм винахідникам Нобелівську премію.

Під час клінічних випробувань було виявлено, що Casgevy відновлює здорове вироблення гемоглобіну у більшості учасників із серповидноклітинною анемією та трансфузійно-залежною β-таласемією, полегшуючи симптоми хвороби, додав Біч.

MHRA заявило, що під час випробувань не було виявлено жодних серйозних проблем з безпекою цих ліків.

Фахівці, які вивчають генетичні хвороби, сподіваються, що застосування Casgevy позбавить людей із цими захворюваннями потреби робити пересадки кісткового мозку. Раніше такі трансплантації були єдиним можливим лікуванням, навіть при тому, що організм міг відторгнути донорський кістковий мозок. Також пацієнти потребують регулярного переливання крові для лікування анемії.

За даними Guardian, у ​​Великій Британії є близько 15 тисяч хворих на серповидноклітинну анемію. Ще майже 1000 пацієнтів мають β-таласемію.

Нагадаємо, раніше ми розповідали, що в Україні провели більше 50 трансплантацій кісткового мозку від неродинного донора та як стати одним із них.

Читайте також: Як це – лікувати рідкісні захворювання в Україні