У США схвалили генну терапію від лауреаток "Нобелівки" для лікування рідкісної хвороби крові

Американський регулятор схвалив генну терапію, засновану на методі від нобелівських лауреаток, для лікування рідкісного спадкового захворювання крові.

Йдеться про терапію Casgevy, яку остаточно затвердили для лікування бета-таласемії, повідомляє Reuters.

У рамках цього методу лікарі використовують "молекулярні ножиці" для вирізання дефектних частин генів, які потім можна "вимкнути" або замінити нормальною ДНК.

Терапія Casgevy показана для лікування людей віком 12+ років, які постійно потребують переливання крові (мають трансфузійно-залежну бета-таласемію або TDT).

Casgevy – це терапія від компаній Vertex Pharmaceuticals та CRISPR Therapeutics, заснована на технології редагування генів CRISPR/ Cas9.

Винахідниці "генетичних ножиць" Еммануель Шарпентьє та Дженніфер А. Дудна у 2020 році отримали Нобелівську премію.

Фото ілюстративне: Syda_Productions/Depositphotos

Рішення FDA дозволило Casgevy отримати друге схвалення в США. Раніше, у грудні 2023 року, препаратом дозволили лікувати серповидноклітинну анемію – ще одне спадкове захворювання крові.

Casgevy буде доступна на початку цього року за прейскурантною ціною 2,2 мільйона доларів США.

Її можуть використовувати лише медзаклади, що мають досвід трансплантації стовбурових клітин.

У 2022 році регулятор США уже схвалював клітинну генну терапію Zynteglo від конкурентної компанії Bluebird Bio для лікування людей з TDT.

Нагадаємо, β-таласемія – це спадкове захворювання крові, що характеризується порушенням синтезу ланцюгів бета-глобіну. Носіями цієї хвороби є 1,5% населення планети.

За даними Національного інституту здоров’я Британії, близько 23 тисячі дітей щороку народжуються з тяжкою формою β-таласемії. Їхнє життя залежить від переливання крові.

Читайте також: Ліки проти лімфоми: у США затвердили препарат проти рідкісного типу раку крові