12-річний американець першим у світі пройде генну терапію проти рідкісного виду анемії
У США 12-річний Кендрік Кромер став першою людиною у світі, яка розпочала лікування серповидноклітинної анемії за допомогою нещодавно схваленої генної терапії.
Рідкісна хвороба крові не давала дитині жити повноцінним життям: звичайне катання на велосипеді чи прогулянка на вулиці могла закінчитися для нього нападом пекучого болю, повідомляє The New York Times.
Та нещодавно американський регулятор FDA дозволив двом компаніям (Bluebird Bio та Vertex Therapeutics) лікувати пацієнтів із серповидноклітинною анемією методом, заснованим на редагуванні генів CRISPR.
Генна терапія може допомогти Кендріку одужати, а також дати надію тисячам інших пацієнтів у США, які страждають від цієї хвороби.
"Серповидноклітинна анемія краде мої мрії та перериває все, що я хочу робити", – сказав Кендрік.
Нині він проходить лікування в Дитячій національній лікарні у Вашингтоні. Для проведення генної терапії медикам знадобляться сотні мільйонів стовбурових клітин Кендріка.
1 травня лікарі взяли з його кісткового мозку стовбурові клітини, які компанія Bluebird Bio потім генетично модифікує у спеціалізованій лабораторії. Медики кажуть, що на це витратять місяці.
Лікування уже допомогло кільком пацієнтам під час клінічних випробувань, але Кендрік є першим "комерційним" пацієнтом компанії Bluebird Bio.
Компанія оголосила вартість генної терапії під назвою Lyfgenia – 3,1 мільйона доларів. Але лікування 12-річного хлопця покрило медичне страхування.
Серповидноклітинна анемія – це спадкове захворювання червоних кров'яних тілець, пов'язане з порушенням будови білка гемоглобіну. Еритроцити, які містять гемоглобін S, під мікроскопом мають серповидну форму, тому хвороба отримала таку назву.
У США близько 100 тисяч людей мають серповидноклітинну анемію, причому більшість з них – темношкірі. Ця хвороба передається дітям через генетичну мутацію в обох батьків.
Пацієнти з цим діагнозом страждають від хронічної анемії, нападів болю, серцевих захворювань, болю в суглобах та інших недуг різноманітних органів.
Нагадаємо, раніше у США також схвалили генну терапію для лікування рідкісного спадкового захворювання крові під назвою бета-таласемія.
