У Британії дитині відновили слух після першого у світі випробування генної терапії проти глухоти
У Великій Британії півторарічній дівчинці Опал Сенді відновили слух після першого випробування генної терапії проти глухоти.
Маленька пацієнтка з Оксфордширу стала першою людиною у світі, яка взяла участь у новаторському дослідженні, повідомляють The Guardian та ВВС.
Операцію провели пів року тому, і вона тривала всього 16 хвилин. Тепер дівчинка, за словами лікарів, чує "майже ідеально" і вловлює навіть шепіт. Дитина також почала говорити і вже вміє казати "мама" і "тато".
Опал Сенді народилася нечуючою через слухову нейропатію – це стан, який порушує передачу нервових імпульсів від внутрішнього вуха до мозку.
Слухову нейропатію спричинив дефект гена OTOF, що кодує білок отоферлін, але генна терапія, за словами медиків, може виправити цей дефект.
Генна терапія проти глухоти під назвою "Акорд" (Chord) передбачає введення у внутрішнє вухо спеціального препарату, що замінює дефектну ДНК, яка й спричиняє "отоферлінову глухоту".
Дівчинка проходила таке лікування в лікарні Адденбрук, що входить до мережі Кембриджських університетських лікарень Національної служби охорони здоров'я Великої Британії (NHS). Їй ввели препарат від біотехнологічної фірми Regeneron – і після інфузії з "робочою копією" гена дитина почала чути.
Головний дослідник і вушний хірург Манохар Банс сказав, що перші результати "кращі, ніж він сподівався".
"Ми маємо дивовижні результати… Ми сподіваємося, що це може бути потенційним методом лікування", – сказав Банс.
Друга дитина також нещодавно пройшла лікування генною терапією в лікарнях Кембриджського університету, і воно дало позитивні результати.
Нагадаємо, дослідження Chord складається з трьох частин: троє глухих дітей отримують низьку дозу новаторського препарату лише на одне вухо.
Інша група з трьох дітей отримує високу дозу на одне вухо. Потім, якщо безпечність буде доведена, більше дітей отримають дозу в обидва вуха одночасно.
У дослідженні беруть участь 18 нечуючих дітей з Великобританії, Іспанії та США. Вчені будуть за ними спостерігати протягом 5 років.
За словами лікаря Банса, це випробування за участі дітей "знаменує собою нову еру в лікуванні глухоти".
Нагадаємо, раніше вчені виявили, що використання навушників призвело до погіршення слуху у половини молодих британців.
